Medicamento de R$ 7 milhões para crianças com AME tem primeiras aplicações ofertadas pelo SUS

A expectativa é que 137 crianças com a condição rara sejam atendidas em dois anos. Duas crianças, com menos de seis meses, receberam a terapia na quarta (14)

Itatiaia

O medicamento avaliado em R$ 7 milhões e utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME), conhecido como zolgensma , agora tem fornecimento gratuito no Sistema Único de Saúde (SUS) . Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. A expectativa do Governo Federal é que 137 crianças com a condição rara sejam atendidas em dois anos.

Duas bebês, com menos de seis meses de vida, receberam a terapia simultaneamente na última quarta-feira (14) no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE). O fornecimento gratuito do medicamento foi viabilizado pelo modelo de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante.

Com isso, o Brasil é o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, atrás de Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O acordo estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, o que garantiu ao Brasil o menor preço lista do mundo.

Medicamento exclusivo

O zolgensma é indicado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

As duas bebês atendidas foram escolhidas por estarem perto do limite de idade para receber a infusão. Elas também cumpriam todos os critérios clínicos previstos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.

Doença não tem cura

A AME tipo 1 não tem cura, mas terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, o SUS oferece também nusinersena e risdiplam, de uso contínuo, que atuam para evitar a progressão da doença. Sem essas intervenções, as crianças com a condição enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem recebe o zolgensma não precisa receber outra terapia para AME.

Com a oferta do medicamento, as crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Governo Federal é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida.

Até o momento, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.

Como ter acesso ao serviço?

As famílias interessadas devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Com isso, um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, o processo de solicitação da terapia começa.

Dos 36 serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica. Destes, 22 já estão habilitados e nove estão em fase de capacitação. Os serviços estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

Já nos estados que ainda não possuem serviços habilitados para a infusão, o acordo garante também o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.

Todas as crianças que receberem o zolgensma serão acompanhadas clinicamente até os cinco anos de idade. As avaliações serão realizadas pelo serviço de referência responsável pela infusão. O processo está alinhado com o Protocolo Clínico e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Além disso, depois da infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, em observação clínica contínua.

Como vai funcionar o pagamento pelo governo

• 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
• 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
• 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
• Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

Onde encontrar os serviços de referência

• Maceió - Hospital da Criança
• Bahia - Hospital Martagão Gesteira
• Fortaleza - Hospital Infantil Alberto Sabin
• Brasília - Hospital da Criança de Brasília José Alencar
• Vitória - Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória
• Goiânia - CRER Goiânia
• Belo Horizonte - Hospital João Paulo II
• Juiz de Fora - Hospital Universitário Juiz de Fora
• Belo Horizonte - Hospital da UFMG
• Uberlândia - HC Universidade Federal de Uberlândia
• Cuiabá - Santa Casa
• Belém - Hospital Universitário Bettina Ferro
• Campina Grande - Hospital Universitário Alcides Carneiro
• Recife - IMIP
• Recife - Hospital Maria Lucinda
• Teresina - Hospital Infantil Lucídio Portela
• Curitiba - Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA
• Curitiba - Hospital Pequeno Príncipe
• Curitiba - Hospital Erasto Gaertner
• Campina Grande do Sul - Hospital Angelina Caron
• Rio de Janeiro - Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)
• Rio de Janeiro - Hospital Universitário Pedro Ernesto
• Natal - Hospital Onofre Lopes
• Porto Alegre - Hospital das Clínicas
• Florianópolis - Hospital Joana de Gusmão
• Campinas - Hospital da UNICAMP
• Ribeirão Preto - HC Ribeirão Preto
• São José do Rio Preto - Hospital de Base de São José do Rio Preto
• São Paulo - HC São Paulo
• Botucatu - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)
• Taubaté - Grupo de Assistência à Criança com Câncer